Η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε μια νέα θεραπεία για τον καρκίνο του παγκρέατος, η οποία στις κλινικές δοκιμές σχεδόν διπλασίασε τον χρόνο συνολικής επιβίωσης των ασθενών. Πρόκειται για το φάρμακο daraxonrasib, το οποίο κυκλοφορεί με την εμπορική ονομασία Rasonque και παρασκευάζεται από τη Revolution Medicines.
Σε κλινική δοκιμή τελικού σταδίου, στην οποία συμμετείχαν 500 ασθενείς, όσοι έλαβαν το φάρμακο σε μορφή χαπιού μία φορά την ημέρα είχαν διάμεση συνολική επιβίωση 13,2 μήνες, σε σύγκριση με 6,7 μήνες για τους ασθενείς που έλαβαν μόνο χημειοθεραπεία.
Ο FDA χαρακτήρισε το φάρμακο «αποφασιστικής σημασίας επιλογή» για ασθενείς που αντιμετωπίζουν έναν «εξαιρετικά δύσκολο στη θεραπεία καρκίνο».
Το daraxonrasib δρα αναστέλλοντας την πρωτεΐνη RAS, η οποία διαδραματίζει σημαντικό ρόλο στην ανάπτυξη και την εξάπλωση των καρκινικών κυττάρων. Το φάρμακο στοχεύει πολλαπλές μορφές της RAS και έχει σχεδιαστεί για να αναστέλλει τα σήματα που προάγουν την ανάπτυξη του όγκου.
Περίπου 67.000 άνθρωποι διαγιγνώσκονται κάθε χρόνο με καρκίνο του παγκρέατος στις ΗΠΑ. Περίπου το 90%-95% αυτών των περιστατικών αφορά αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος, την πιο συχνή μορφή καρκίνου του συγκεκριμένου οργάνου.
Ο καρκίνος του παγκρέατος συχνά εντοπίζεται σε προχωρημένο στάδιο, ενώ η νόσος μπορεί να εξελίσσεται επιθετικά και οι διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές παραμένουν περιορισμένες. Αυτό συμβάλλει στο ιδιαίτερα υψηλό ποσοστό θνησιμότητας που συνδέεται με τη νόσο.
Το 2025, ο FDA είχε χαρακτηρίσει το daraxonrasib ως «Breakthrough Therapy», έναν χαρακτηρισμό που αποδίδεται σε φάρμακα για σοβαρές παθήσεις όταν τα αρχικά κλινικά δεδομένα δείχνουν ότι μπορεί να προσφέρουν σημαντικό πλεονέκτημα σε σχέση με τις υπάρχουσες θεραπευτικές επιλογές.
Ο FDA ενέκρινε τελικά το φάρμακο περίπου 6,5 μήνες νωρίτερα από την προβλεπόμενη ημερομηνία, στο πλαίσιο μιας ταχύτερης διαδικασίας αξιολόγησης.
Τι έδειξε η κλινική δοκιμή
Η μελέτη RASolute 302 ήταν μια τυχαιοποιημένη, ανοικτή, πολυκεντρική κλινική δοκιμή στην οποία συμμετείχαν 500 ενήλικες με μεταστατικό αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος, του οποίου η νόσος είχε εξελιχθεί μετά από μία προηγούμενη γραμμή συστηματικής θεραπείας. Οι ασθενείς χωρίστηκαν σε δύο ομάδες: η μία έλαβε daraxonrasib και η άλλη χημειοθεραπεία σύμφωνα με την επιλογή του θεράποντος ιατρού.
Εκτός από τη συνολική επιβίωση, το φάρμακο βελτίωσε σημαντικά και την επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου. Η διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη ήταν 7,2 μήνες για όσους έλαβαν daraxonrasib, έναντι 3,6 μηνών για όσους έλαβαν τη χημειοθεραπεία. Το 30% των ασθενών που έλαβαν daraxonrasib παρουσίασε αντικειμενική ανταπόκριση στη θεραπεία, έναντι 11% στην ομάδα της χημειοθεραπείας.
Οι πιθανές παρενέργειες
Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που καταγράφηκαν περιλάμβαναν εξάνθημα, διάρροια, ναυτία, κόπωση και εμετό. Ο FDA επισημαίνει επίσης κινδύνους που σχετίζονται με δερματολογική βλάβη, στοματίτιδα και άλλες διαταραχές της στοματικής κοιλότητας, γαστρεντερική διάτρηση, διάμεση πνευμονοπάθεια ή πνευμονίτιδα, καθώς και εμβρυοτοξικότητα.
Στη μελέτη, σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες εμφανίστηκαν στο 44% των ασθενών που έλαβαν daraxonrasib, έναντι 57,5% εκείνων που υποβλήθηκαν σε χημειοθεραπεία.
Η συνιστώμενη δόση είναι 300 mg από το στόμα μία φορά την ημέρα, μέχρι την εξέλιξη της νόσου ή την εμφάνιση μη αποδεκτής τοξικότητας. Ο πρώην γερουσιαστής των ΗΠΑ Ben Sasse, ο οποίος ανακοίνωσε τον Δεκέμβριο ότι έχει διαγνωστεί με καρκίνο του παγκρέατος σταδίου 4, συμμετέχει σε κλινική δοκιμή του φαρμάκου. Ο ίδιος έχει δηλώσει ότι η θεραπεία βοήθησε να συρρικνωθούν οι όγκοι του.
